Analisi delle pratiche off-label, valutazione delle classi di farmaci e dei reparti maggiormente coinvolti nella prescrizione di questa tipologia di trattamenti.

Le pratiche off-label prevedono l’uso di farmaci per indicazioni, popolazioni, dosaggi o vie di somministrazione non approvati dalle agenzie regolatorie e non presenti nelle schede tecniche. La loro adozione è motivata dalla necessità di fornire un trattamento personalizzato, in particolar modo per patologie rare o per pazienti che non rispondono alle terapie standard e per i quali non esistono alternative terapeutiche. Tuttavia, l'uso off-label può determinare delle problematiche relative alla sicurezza, all'efficacia e alla sostenibilità economica di questi trattamenti.

La procedura aziendale per l’autorizzazione degli off-label prevede la stesura di un report di valutazione farmacoeconomica da parte della Farmacia, sulla base della documentazione fornita dal medico prescrittore. I dati dei report del periodo compreso tra il 2023 e il 2024 sono stati raccolti in un apposito database. Le informazioni raccolte sono state le seguenti: età dei pazienti, classi di farmaci, tipologia di off-label (indicazione, posologia, popolazione e via di somministrazione) e centro richiedente.

Nel periodo considerato, sono stati approvati 141 trattamenti off-label. Il 68% delle pratiche era off-label per indicazione, il 14% per posologia, il 4% per via di somministrazione, il 3% per popolazione e l’11% per più di una motivazione. I maggiori centri prescrittori sono risultati essere: U.O. di Oncologia (22% delle pratiche), U.O. di Ematologia e la S.C. di Malattie Infettive (11%), l’U.O. di Reumatologia (10%) e l’U.O. di Neurologia (9%). L’età media dei pazienti è di 55 anni. Le classi principali di farmaci utilizzati in modalità off-label sono state: antibatterici (J02) 23%, anticorpi monoclonali e coniugati anticorpo-farmaco (L01F) 22%, citostatici (L01) e immunoglobuline (J06BA) 11%, immunosoppressori (L04A) 6%.

L'uso dei farmaci off-label è una pratica diffusa nei contesti ospedalieri universitari in cui è più frequente la necessità di ricorrere a terapie personalizzate e all’avanguardia. È pertanto importante sviluppare delle linee guida che garantiscano un adeguato monitoraggio delle prescrizioni e delle terapie, al fine di minimizzare i rischi clinici e i costi, permettendo al contempo l’accesso a trattamenti innovativi per i pazienti. L’uso off-label, inoltre, può contribuire alla raccolta di dati clinici utili ad ampliare gli usi consolidati e ad estendere le indicazioni della scheda tecnica.