Valutare in termini qualitativi e quantitativi in che modo i farmaci oncologici introdotti in commercio negli ultimi anni abbiano contribuito ad aumentare la sopravvivenza dei pazienti trattati

Negli ultimi anni hanno ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) un gran numero di nuovi farmaci in ambito oncologico (spesso ad alto costo) e questo ha comportato una difficoltà crescente per gli SSR sia nella valutazione del loro place in therapy sia nell’analisi della loro sostenibilità economica. Non sempre però queste valutazioni si sono potute basare su studi autorizzativi che avevano come obiettivo primario outcomes come la sopravvivenza globale (OS) e/o la sopravvivenza libera da progressione (PFS).

Sono stati analizzati i principi attivi di ambito oncologico per i quali è stato emanato almeno un Decreto Regionale di individuazione dei centri prescrittori in Regione Veneto, a partire dal 01/01/2023 ad oggi. Sono stati poi esaminati gli studi registrativi che hanno portato all’AIC dei singoli farmaci, suddivisi per specifica indicazione analizzata. In particolare, sono stati valutate le specifiche indicazioni terapeutiche e il setting di impiego, oltre a considerare quale parametro è stato utilizzato come endpoint primario dello studio. Inoltre, è stato analizzato se il farmaco in questione è stato confrontato con placebo o con farmaco/i attivo/i.

Nello studio sono stati inclusi circa 30 principi attivi e 41 indicazioni terapeutiche differenti. Tra queste le principali indicazioni analizzate sono state per le terapie gastrointestinali (29% del totale), per la mammella (20%) e per quelle polmonari (17%). Di queste, la maggior parte (32) riguardavano il setting metastatico e/ avanzato, 5 il setting adiuvante 2 quello neoadiuvante. L’analisi dei risultati dei singoli studi ha messo in evidenza come la OS e/o la PFS sono state riportate in circa il 65% degli studi registrativi, mentre nella restante quota il dato non era indicato. Nel 30% circa degli studi il farmaco esaminato è stato confrontato con placebo nello studio registrativo.

Il presente lavoro si inserisce in un contesto di lavori di letteratura che hanno messo in evidenza come non in tutti gli studi autorizzativi dei principali farmaci oncologici approvati negli ultimi anni sia stata considerata la OS come obiettivo primario o siano stati confrontati con braccio di controllo attivo. In alcuni casi tale fattore si può considerare accettabile, come in situazioni in cui l’ottenimento di una OS matura richiederebbe molto tempo per essere raggiunta e questo priverebbe i pazienti di un nuovo farmaco accettabile. Alcuni autori hanno suggerito come le valutazioni delle agenzie regolatorie internazionali dovrebbero essere ottimizzate; in alcuni casi, può essere utile anche la conferma degli esiti con analisi real world