Analizzare le caratteristiche dei pazienti con prescrizione di acido obeticolico, per verificare Il rispetto dei valori limite degli indicatori bioumorali, previsti dalla Scheda cartacea AIFA.

L’ac.obeticolico è stato oggetto di “Note importanti” la più recente delle quali ha raccomandato la revoca dell’AIC a causa del beneficio clinico non confermato1.
Nello studio di fase III (POISE trial) i valori basali medi di ALP variavano da 316 a 327 U/L2.
Da Scheda AIFA il limite per la prescrizione ogni sei mesi, è ALP ≥ 1,5 x ULN, con rivalutazione dell’utilità della terapia, se a 12 mesi non è stata osservata una riduzione di almeno il 15% dei valori di ALP rispetto al basale, in particolare nei pazienti con un livello non particolarmente elevato di ALP prima dell’inizio della terapia

Sono stati considerati i pazienti che per il ritiro del farmaco afferiscono alla Unità Distribuzione Diretta Farmaci della farmacia ospedaliera. La base per la raccolta dati è rappresentata dalla scheda AIFA di prescrizione. I valori di ALP, dedotti dalle lettere di dimissione e dalla cartella clinica ospedaliera, sono stati registrati al basale, prima dell’inizio della terapia con ac. obeticolico, a sei mesi e a 12 mesi dopo l’inizio del trattamento. Il delta % è stato calcolato a 6 e 12 mesi. I dati sono stati elaborati con i comuni software di gestione database e fogli di calcolo. Il periodo di osservazione e compreso tra gennaio 2018 e 30 settembre 2024

Trattati 49 assistiti, F 88%. Il 69% ha età 45-64 anni. L’incidenza dei pazienti afferenti farmacia ospedaliera è passata da 13 unità nel 2018 a 4 nel ‘24; la prevalenza mediana/anno è stata di 30 trattati. Nessuno è stato avviato dopo l’Informativa1. La spesa annualeè quasi quadruplicata nel 2024, € 484.512.
Solo per 10 assistite è stato possibile rilevare i valori di ALP basale, a 6, a 12 mesi. Il range di normalità dei valori di ALP è 33-88, con 147 U/L valore di riferimento per iniziare la terapia con ac.obeticolico a carico SSN.
Valori basali: media 278 ± 174. Il 20% ha un valore al di sotto del limite analitico di riferimento per iniziare il trattamento.
La variazione % di ALP a 12 mesi è molto variabile, con valori medi -18%± 28%

Per il 60% del campione, i limiti di prescrizione in base ai valori di ALP, depongono per la non rimborsabilità SSN del trattamento.
Ac. obeticolico è stato autorizzato con procedura “subordinata a condizioni”. La scheda cartacea AIFA, non prevedendo all’atto della prescrizione semestrale, la registrazione formale dei valori dei biomarcatori, rende difficile il monitoraggio dell’appropriatezza prescrittiva contestualmente all’erogazione del farmaco. Dal punto di vista informativo le Schede cartacee di prescrizione dovrebbero essere migliorate per tale finalità.
L’analisi retrospettiva dei dati nel nostro campione ha evidenziato la modesta riduzione di ALP che avrebbe escluso l’erogazione SSN del medicinale.