La persistenza, come indice di efficacia del farmaco, è l’outcome principale. L’aderenza e il tempo alla discontinuazione dal 2017 al 2024, la PFS e OS ad 1, 2, 3 anni sono gli outcomes secondari

L'adenocarcinoma costituisce il 40% del carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC). Osimertinib, un inibitore tirosin-chinasi (TKI), è il gold standard per tutte le linee di trattamento del NSCLC avanzato o metastatico con mutazioni EGFR e T790M. Lo studio FLAURA confronta osimertinib con precedenti TKI(s), mostrando una progression free survival (PFS) di 18,9 mesi vs 10,2 e una overall survival (OS) di 38,6 mesi vs 31,8. La farmacoutilizzazione è cruciale per il successo terapeutico: la persistenza evidenzia l'efficacia del farmaco, spesso interrotto per inefficacia o progressione.

E' stata effettuata un'analisi retrospettiva su una coorte di 58 pazienti con adenocarcinoma al IV stadio, trattati con osimertinib tra il 2017 e il 2024. I dati provengono da un'app dedicata al monitoraggio dei parametri di farmacoutilizzazione. L'aderenza è stata calcolata con il metodo RDD/PDD (received daily dose/ prescribed daily dose) e la persistenza tramite la differenza tra la prima e l'ultima dispensazione del farmaco. La discontinuazione, valutata fissando una data indice al 1 marzo 2024, ha considerato discontinui i pazienti che, dopo l'ultima dispensazione, non hanno fatto refill entro 60 giorni. L'analisi di PFS ,OS, persistenza è stata graficata in maniera analoga.

Dei 58 pazienti, sono stati inclusi i 45 in prima linea di trattamento. L'aderenza a uno, due e tre anni è stata superiore al 90%. La persistenza media è di 18,6 mesi, in linea con la letteratura. A un anno, nessun paziente è deceduto, il 30% ha avuto progressione e il 40% ha interrotto il trattamento. A due anni, il 30% è deceduto, il 40% in progressione e il 60% ha interrotto. A tre anni, il 60% è deceduto, il 70% in progressione e l'80% ha interrotto. La discontinuazione coincide nel 98% dei casi con la progressione, evidenziando che nella terapia oncologica orale la persistenza è spesso sovrapponibile alla PFS.Il delta tra PFS e persistenza indica che quest’ultima stima sia la progressione che altre cause, restituendo un dato completo.

Lo studio conferma l'efficacia di Osimertinib nel trattamento del NSCLC, evidenziando che l'aderenza è generalmente ottimale per la maggior parte dei pazienti. Le curve di OS variano drasticamente nel tempo: 100% a un anno, 70% a due e 40% a tre anni. L'analisi di efficacia, intesa come sopravvivenza per patologie oncologiche, mostra delle criticità metodologiche che necessitano di un orizzonte temporale maggiore ad un anno. In conclusione, l’analisi della persistenza può indicare l’efficacia del trattamento soprattutto per patologie oncologiche, dove l’interruzione della terapia è causata spesso da progressione o eventi avversi intollerabili dal paziente.