Esaminare il risparmio per il SSN derivante dai costi evitati per farmaci e indagini diagnostiche impiegati nell’ambito di studi clinici di fase 1 oncologici in un centro di fase 1 italiano

Il valore economico delle sperimentazioni cliniche (SC) si basa su più fattori: investimenti dei promotori; costi evitati dalla copertura delle spese di farmaci e diagnostica impiegati nella SC. Considerando il solo risparmio sui costi delle terapie oncologiche che, con i farmaci immunomodulatori, rappresentano il 96% della spesa farmaceutica nazionale [1], le SC profit si rivelano una risorsa per il SSN, offrendo non solo opzioni terapeutiche innovative ma anche opportunità di risparmio e liberazione di risorse. Tuttavia, in letteratura vi sono pochi dati sui risparmi legati agli SC di fase

È stata condotta un’analisi retrospettiva sulle terapie e procedure sperimentali eseguite su pazienti arruolati in SC di fase 1 oncologiche e oncoematologiche nell’arco di 21 mesi al Centro di Farmacologia Clinica per la Sperimentazione dei Farmaci della AOU Pisana. Sono stati valutati i costi dello standard di cura (SOC) e della diagnostica che i pazienti avrebbero ricevuto secondo la pratica clinica e le linee guida del settore, se non fossero stati arruolati nelle SC. Il costo della SOC è stato stimato in base al tempo di permanenza nello studio; il calcolo delle dosi si è basato su parametri morfologici standard (65kg-1,7m2). I prezzi sono stati determinati da tariffari regionali toscani

Nel periodo 01/01/2023-30/09/2024, n=13 pazienti sono stati arruolati in 4 SC profit di fase 1. Considerando i costi dei SOC, l’analisi ha evidenziato un risparmio totale di 171.100€, di cui 150.098€ (87,7%) per le terapie farmacologiche, 17.850€ (10,4%) per la diagnostica d’immagine e 3.152€ (2,1%) per le analisi di laboratorio. Il risparmio medio per paziente è stato di 13.162€, con costi evitati medi superiori per i pazienti con tumori ematologici (15.167€), rispetto a quelli con tumori solidi (12.270€). Il risparmio medio mensile per il SSN è risultato di 8.148€.

Nonostante il numero esiguo di pazienti - tipico delle SC di fase precoce - e il breve periodo di osservazione, lo studio evidenzia un considerevole risparmio per il SSN offerto dalle SC di fase 1, pur non includendo nell’analisi ulteriori vantaggi economici forniti direttamente dal promotore (es: farmaco sperimentale; dispositivi/kit). Questo studio esplorativo sulla fase 1, limitato ad un singolo centro e a 13 pazienti oncologici affetti da tumore del colon-retto e linfoma, ha mostrato risparmi potenzialmente superiori ai dati riportati in letteratura relativi a SC di fase 2-3-4 [2] ed incoraggia ulteriori analisi sui vantaggi economici derivanti dalle SC di fase 1 in diverse patologie tumorali e in altre aree terapeutiche non oncologiche