Lo scopo è esplorare l'impiego delle terapie con cellule CAR-T con focus particolare su Axicabtagene ciloleucel (Axi-cel) per i linfomi non Hodgkin (LNH), alla luce delle nuove indicazioni approvate.

I linfomi diffusi a grandi cellule B costituiscono il 30% dei LNH [1]. L'Axi-cel, tra i prodotti medicinali per terapie avanzate è un trattamento basato su cellule T autologhe geneticamente modificate che inducono la necrosi delle cellule che esprimono l’antigene CD19 e che ha mostrato promettenti risultati offrendo nuove prospettive nella gestione di forme aggressive di linfoma.
Oltre le potenzialità di questa nuova opzione terapeutica, è importante considerare che si tratta di terapie personalizzate, che richiedono ingenti risorse economiche, strutture e personale altamente specializzato.

È stato estrapolato un report dei trattamenti effettuati con Axi-cel nel periodo da gennaio 2022 a settembre 2024 dal gestionale interno della S.C. Farmacia e analizzando le schede di prescrizione dei registri di monitoraggio AIFA. L'elaborazione dei dati è stata condotta utilizzando un software che permette di gestire fogli elettronici. I trattamenti individuati sono stati suddivisi in base alle caratteristiche dei pazienti, età e sesso, indicazione d’uso e per anno in cui è avvenuta l’infusione.

Il campione, composto da 32 soggetti (21 maschi e 11 femmine) presentava diagnosi di linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) refrattario o recidivante. Al momento dell'infusione, il 56% dei pazienti aveva un'età inferiore a 60 anni. Nel biennio 2022-2023 sono stati trattati 16 pazienti secondo i criteri di eleggibilità dopo almeno due linee di terapia sistemica. Nei primi tre trimestri del 2024, sono stati effettuati 16 trattamenti: 8 per pazienti con DLBCL refrattario o recidivante, dopo due o più linee di terapia sistemica, e i restanti 8 per i pazienti con DLBCL recidivato o refrattario in seconda linea.

L'impiego di Axi-cel nel trattamento del DLBCL refrattario o recidivato sta aumentando. Il significativo incremento che emerge nel 2024 è attribuito all'estensione delle sue indicazioni terapeutiche, al riconoscimento dell'innovatività terapeutica per l'uso in seconda linea nei pazienti adulti con DLBCL o Linfoma a Cellule B ad Alto Grado (HGBL) refrattari alla chemioimmunoterapia di prima linea o recidivanti entro 12 mesi dal suo completamento [2] Pertanto, nella prospettiva di un trend in crescita dei pazienti che possono accedere al trattamento in fasi meno avanzate della malattia, si evidenzia la necessità di un’allocazione ottimale delle risorse del SSN e di investire nell’aggiornamento e formazione del personale sanitario