L'analisi si propone di valutare l'efficacia di inclisiran per il trattamento dell'ipercolesterolemia non familiare (noHF), familiare eterozigote primaria (HeHF) o della dislipidemia mista (MD).

L'ipercolesterolemia rappresenta una delle principali sfide nella gestione delle malattie cardiovascolari, con un impatto significativo sulla salute pubblica e sul SSN. In questo contesto, Inclisiran, un oligonucleotide di sintesi complementare all’mRNA codificante per la proteina PCSK9, è potenzialmente in grado di mitigare la variabilità intra-individuale dei livelli di LDL-C nel tempo e, con la sua somministrazione semestrale, rappresenta la migliore opzione per garantire l'aderenza terapeutica del paziente e ridurre il rischio di eventi cardiovascolari nei pazienti a rischio.

L'analisi è stata realizzata attraverso il controllo dei registri di monitoraggio AIFA dei pazienti in trattamento con Inclisiran nel periodo da gennaio 2023 a settembre 2024 e come indicatori di efficacia sono stati analizzati i valori di C-LDL e C-HDL prima dell’inizio della terapia e dopo 15 mesi (3 somministrazioni) inseriti dai prescrittori nelle rivalutazioni periodiche.

Dopo la valutazione di 168 registri di monitoraggio AIFA, sono stati selezionati 35 pazienti (74% maschi e 26% femmine) con follow up a 15 mesi dall’inizio della terapia. L’età media del campione è di 66 anni (45-81), 16 affetti da MD, 17 da noHF e 2 da HeHF. I dati sull'efficacia di Inclisiran sono promettenti, con significative riduzioni medie percentuali dei livelli di C-LDL del 24% a 3 mesi, 30% e 46% a 9 e 15 mesi, rispettivamente. La riduzione media di C-LDL registrata è di 42,7 mg/dl sia dopo la prima che la seconda dose e 64,8 mg/dl dopo la terza iniezione. Inoltre, interessante è l’andamento dei livelli di C-HDL che dopo 3 somministrazioni sono incrementati dal 7% al 19%. Nessun paziente ha presentato eventi cardiovascolari.

In conclusione, le variazioni percentuali hanno dimostrato una riduzione di C-LDL costante nel tempo, con picchi di efficacia raggiunti entro le prime 3 somministrazioni (-46% a 15 mesi) affiancato ad un aumento costante di C-HDL. La cadenza semestrale delle somministrazioni e l’aderenza terapeutica del 100% sono aspetti che aumentano la qualità della terapia con inclisiran e contribuiscono a migliorare la gestione clinica dell’ipercolesterolemia che appare spesso inadeguata nella pratica clinica, sia per scarsa aderenza da parte dei pazienti che di inerzia terapeutica dei medici.