In linea con il tema principale del XII Congresso Nazionale SIFACT, abbiamo valutato, in un’Azienda Ospedaliero-Universitaria Toscana, il risparmio economico per il SSN generato dai due programmi.

L'uso compassionevole consente a più pazienti affetti da malattie gravi di accedere a farmaci non ancora approvati, sulla base di un protocollo clinico definito e identico per tutti. L'uso nominale permette ad un singolo paziente di ricevere un farmaco specifico. In entrambi i casi, la richiesta è presentata dal medico, con valutazione del Comitato etico locale e conferma della disponibilità del medicinale da parte dell'azienda farmaceutica [1]. Queste modalità di accesso possono inoltre rappresentare degli strumenti per ottenere potenziali risparmi economici indiretti [2, 3].

I dati sulle prescrizioni parenterali oncologiche e oncoematologiche, allestite dall’Unità Farmaci Antiblastici, sono stati estratti dal programma aziendale e analizzati per gli anni 2022 e 2023. I costi dei farmaci sono stati calcolati in base al dosaggio utilizzato. Per i farmaci autorizzati con indicazioni diverse e con un prezzo di rimborso nel SSN, è stato considerato il prezzo finale d’acquisto da gara regionale con IVA 10%. Per i farmaci non ancora rimborsabili o autorizzati è stato utilizzato lo Standard of Care. Si ipotizza che i pazienti inclusi nei due programmi avrebbero altrimenti ricevuto la stessa terapia come off-label, con costi sostenuti dall'AOU e quindi dal SSN.

Nel corso dei due anni sono stati risparmiati complessivamente 3.355.867 €, suddivisi in 1.554.681 € nel 2022 e 1.801.186 € nel 2023, con un incremento annuo del 15,86%. Nel 2022 sono stati trattati 105 pazienti, con un totale di 635 terapie, mentre nel 2023 i pazienti sono stati 101, con 677 terapie allestite. Nel 2022, il risparmio maggiore è stato ottenuto con Trastuzumab deruxtecan (633.218 €), seguito da Avelumab (248.864 €) e Durvalumab (224.760 €), che insieme hanno costituito il 71,2% del risparmio. Nel 2023, Durvalumab ha generato il risparmio più elevato (683.516 €), seguito da Pembrolizumab (432.144 €) e Trastuzumab deruxtecan (211.345 €), rappresentando il 73,7% del totale.

I due programmi offrono l’accesso a trattamenti innovativi e si rivelano strumenti indiretti efficaci per contenere i costi, poiché senza di essi le terapie ricadrebbero interamente sul sistema sanitario. Questa analisi ha dimostrato un risparmio superiore a 3 milioni di euro in due anni nel settore oncoematologico, con una media di oltre 16.000 euro per paziente, contribuendo così a contenere la spesa farmaceutica, che risulta in costante crescita [4]. Una continua ottimizzazione di questi programmi, supportata dal ruolo centrale del farmacista ospedaliero, potrebbe amplificare ulteriormente i benefici clinici per i pazienti ed economici per il SSN, favorendo la sostenibilità delle risorse sanitarie.