Analisi effettuata al fine di monitorare i protocolli sperimentali attivi presso un ospedale: tipologia di protocollo, patologia trattata, durata di partecipazione allo studio, cause di abbandono.

Le sperimentazioni cliniche svolgono un ruolo fondamentale al fine di testare nuovi principi attivi, nuove indicazioni e approcci terapeutici per migliorare il trattamento delle patologie. Inoltre sono parte integrante del processo autorizzativo del medicinale. Per la realizzazione degli studi clinici sono necessarie competenze mediche, farmacologiche, assistenziali e regolatorie, pertanto attualmente risulta di fondamentale importanza negli ospedali la presenza di figure professionali esperte e la loro collaborazione.

In un presidio ospedaliero la Farmacia ha deciso di effettuare un monitoraggio sugli studi clinici attivi nel 2024 attraverso l’elaborazione delle informazioni presenti nell’investigational site documentation, nei documenti di gestione dei medicinali sperimentali e nelle cartelle cliniche dei pazienti.
Sono state oggetto di studio le caratteristiche dei protocolli, delle patologie trattate e dei pazienti arruolati, con l’obiettivo di analizzare meglio i protocolli sperimentali attivi presso l’ospedale e monitorare la permanenza in studio dei pazienti e le motivazioni che possono portare al suo abbandono.

Presso il reparto di ematologia sono in corso 48 studi clinici, di cui 20 interventistici. Nella maggior parte degli studi si testano nuovi approcci terapeutici, mentre solo il 30% testa nuove molecole. La patologia in cui la partecipazione del paziente è stata più costante è la mielofibrosi (15 mesi in media). L leucemie acute, nelle quali una mancanza di risposta costituisce urgenza clinica, hanno registrato durata di partecipazione più variabile. Il decesso è la causa più frequente di abbandono soprattutto nelle patologie croniche più tipiche dell’età avanzata, tuttavia solo nel 30% è stato causato da progressione diretta della malattia. Le altre cause sono state: 25% eventi avversi o progressione senza decesso, 20% motivi personali.

Dal monitoraggio effettuato si conferma che nonostante le sperimentazioni necessitino di numerose competenze gestionali, sono il mezzo fondamentale per la generazione di nuove conoscenze mediche, per l’ottimizzazione delle risorse attuali e future del Servizio Sanitario Nazionale e per i pazienti che accedono precocemente a nuove opzioni terapeutiche laddove quelle già approvate non rispondano appieno all’esigenza clinica. Emerge inoltre la sempre maggiore necessità di monitoraggio dei pazienti in trattamento con farmaci sperimentali al fine di gestire eventuali complicanze e permettere una permanenza nel protocollo più lunga possibile per vantaggio clinico del paziente, risparmio per il SSN e realizzazione di nuove conoscenze scientifiche.