Stimare la prevalenza di trombocitopenia immune primaria (ITP), esaminare la gestione terapeutica dei pazienti (pz) affetti e valutare i costi sanitari nella reale pratica clinica in Italia.

La ITP è un disturbo emorragico caratterizzato da bassa conta piastrinica. La malattia viene inizialmente gestita con corticosteroidi (CS), ma un utilizzo protratto della terapia steroidea non è raccomandato per il rischio di steroido-dipendenza o non responsività. Nei pz con ITP, altre opzioni di trattamento disponibili sono rappresentate da rituximab, agonisti del recettore della trombopoietina (TPO-RA) e splenectomia.

È stata condotta un’analisi retrospettiva sui database amministrativi di enti sanitari italiani corrispondenti a circa 12 milioni di assistibili. La popolazione di pz con ITP è stata identificata mediante i seguenti criteri di inclusione: (i) codice di esenzione attivo per ITP, oppure (ii) diagnosi di dimissione per ITP, oppure (iii) almeno una prescrizione di romiplostim o eltrombopag e con diagnosi di dimissione per trombocitopenia primaria non specificata in assenza dei primi due criteri, oppure (iv) almeno una prescrizione di fostamatinib o avatrombopag. La data di inclusione era quella del match con uno dei criteri.

Sono stati identificati 2.891 pz con ITP (età media 57,6 anni, 43% maschi). Dal 2015 al 2022, la prevalenza è aumentata da 128 a 238/1.000.000 persone. Il 9% dei pz non era trattato per ITP. I trattati avevano ricevuto unicamente CS (57,8%), o CS seguito da TPO-RA/fostamatinib (42,2%). La durata della terapia con CS era 11,1±14,0 mesi (69,7% dei cicli di durata >3 mesi, 51,7% dei pz con almeno un ciclo >3 mesi). L’utilizzo dei CS è passato dall'81,6% nel 2015 al 53,6% nel 2023. I costi sanitari totali/paziente a 1 anno di follow-up erano 10.608€, di cui 6.883€ per farmaci (5.571€ per terapie per ITP). I pz con splenectomia (4%) presentavano costi più elevati rispetto ai pz senza splenectomia (rispettivamente 19.320€ e 10.243€).

La presente analisi suggerisce che, nonostante la disponibilità di nuovi farmaci per il trattamento dell’ITP, l’utilizzo dei CS continua a essere ben superiore – in termini di durata di trattamento – rispetto alle raccomandazioni delle più recenti linee guida nazionali e internazionali [1,2]. Resta inoltre non residuale il ricorso alla pratica chirurgica, con costi quasi raddoppiati rispetto al trattamento farmacologico. Tali dati sottolineano pertanto la necessità di ottimizzare l’appropriatezza prescrittiva e la gestione terapeutica della ITP, anche con la finalità di un migliore utilizzo delle risorse sanitarie disponibili.